Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus
Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie" (SMA) Alle drei bei SMA zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten am Universitätsklinikum Heidelberg verfügbar Vorreiterrolle bei strukturierter Nachsorge Das Schlimmste ist abgewendet: Zwar wird Valeria in ihren Bewegungen dauerhaft eingeschränkt sein, aber der weitere Muskelabbau ist dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmalRead more about Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus[…]
